医学研究とフィランソロピー——患者会と篤志家が科学を動かすとき

新しい薬の一錠、ワクチンの一本の背後には、しばしば公的研究費だけでは説明のつかない歴史がある。名を残さぬ篤志家の遺志、あるいは自らの病と向き合う患者たちが積み上げた寄付が、科学者の実験台を支えてきた。医学研究とフィランソロピーの関係は、単なる資金提供にとどまらない。誰が、何を、どの順番で研究するのか——その方向そのものに、私費が静かに関与してきたのである。本稿では、二〇世紀初頭の巨大財団から、患者団体が主導する現代のベンチャー・フィランソロピー、そして日本の寄付文化とクラウドファンディングまでを辿りながら、この構造の可能性と、そこに潜む問いを整理する。

猩紅熱で亡くした孫と、米国初の医学研究所

物語は個人的な悲しみから始まる。一九〇一年一月、石油王ジョン・D・ロックフェラーは、孫を猩紅熱で失った。当時の米国医学は欧州に大きく後れを取っており、有効な治療法は乏しかった。顧問のフレデリック・T・ゲイツが、ウィリアム・オスラーの医学書を読んで米国医学の遅れを痛感し、研究者が資金の心配なく研究に専念できる恒久的な機関を構想していたことも重なった。こうして同年、ロックフェラー医学研究所（現ロックフェラー大学）が設立される。米国初の生物医学研究専門機関であった。ロックフェラーは当初、十年間で二〇万ドルを拠出し、その後さらに巨額を追加していった。

この研究所は、私費が科学に何をもたらすかを鮮やかに示した。所属研究者は一九〇一年以降、二四のノーベル賞を受けている。なかでも一九四四年、オズワルド・アベリーらは肺炎球菌の形質転換を担う物質がDNAであることを突き止め、遺伝子の本体がタンパク質ではなく核酸であることを初めて示した。分子生物学の礎となる発見である。研究所の資金はロックフェラー財団の系譜にも連なり、財団職員のマックス・タイラーは黄熱ワクチン「17D」の開発で一九五一年にノーベル賞を受賞した。ウイルスワクチンの開発に対して与えられた、今なお唯一のノーベル賞である。

ヒューズの遺産——世界最大級の研究フィランソロピー

民間資金が長期にわたり基礎科学を支える型は、二〇世紀後半にさらに大きくなる。実業家で飛行家でもあったハワード・ヒューズが一九五三年に設立したハワード・ヒューズ医学研究所（HHMI）は、その代表格である。二〇二三会計年度末で連結純資産は約二四二億ドル、基金は約二二六億ドルに達し、米国で二番目に裕福な慈善組織とされる。

HHMIの特徴は、資金の配り方にある。プロジェクトではなく「人」に投資するという思想のもと、全米六〇以上の大学・研究機関の約三〇〇名の科学者を「HHMI研究員」として選び、複数年にわたり手厚い研究費を提供する。一人あたり年間およそ一〇〇万ドル、研究全体では年約八億ドルが投じられる。細胞生物学、遺伝学、免疫学、神経科学、構造生物学が中心だ。研究テーマを細かく縛らず、有能な研究者に長期の自由を与えるこの手法は、短期的な成果を求めがちな公的資金の隙間を埋めるものとして評価されてきた。同時にそれは、誰を「有能」と見なすかという選別の権限を、私的な財団が握ることをも意味している。

患者が科学に投資する——ベンチャー・フィランソロピー

二〇世紀末、医学フィランソロピーに新しい形が現れた。患者団体が、自らの病の治療薬開発に直接資金を投じる「ベンチャー・フィランソロピー」である。その象徴が、米国の嚢胞性線維症財団（CFF）だ。嚢胞性線維症は白人に多い遺伝性の希少疾患で、市場が小さく製薬企業が開発に及び腰になりがちだった。財団は一九九〇年代後半、この構造そのものに介入することを選ぶ。

CFFはバーテックス・ファーマシューティカルズに総額約一・五億ドルを提供し、開発リスクを肩代わりした。うち約七五〇〇万ドルを投じたのが、二〇一二年に承認された治療薬カライデコ（Kalydeco）である。特定の遺伝子変異を持つ患者の病因そのものに働きかける画期的な薬だった。続いてオーカンビ、シムデコといった治療薬の開発も支えられた。そして二〇一四年、財団はこれらの薬の特許使用料を受け取る権利を、ロイヤルティ・ファーマ社に約三三億ドルで売却する。慈善団体が、自らの投資から得た利益を研究に再循環させる——この巨額の取引は、ベンチャー・フィランソロピーの成熟を告げる出来事として記憶された。患者会がもはや陳情する側ではなく、科学の方向を決める投資家として立ち現れた瞬間である。

日本のがん研究・難病支援と寄付

日本にも、民間寄付に支えられた医学研究の系譜は存在する。一九〇八年に起源をもつ公益財団法人がん研究会は民間のがん専門機関であり、活動資金の多くを寄付に頼る。オンライン寄付は一〇〇〇円から、少額の「つながる募金」は一〇〇円からと、間口を広く取る工夫がなされている。国立がん研究センターは、希少がん・難治性がん・小児がんといった治療開発の進みにくい領域に光を当てるべく、使途を指定できる「プロジェクト寄付」の仕組みを設けている。がん研究振興財団は、がん研究者への研究助成を長年続けてきた。

難病領域では、日本難病・疾病団体協議会（JPA）が患者・家族の会の中央団体として社会啓発や行政への働きかけを担い、日本ALS協会などの患者団体は会費と寄付によって活動を支えている。二〇二五年には日本患者支援財団とJPAが協業契約を結ぶなど、支援の枠組みも動いている。ただし、米国のCFFのように患者団体が創薬に巨額を投じる型は、日本ではまだ一般的とは言いがたい。背景には寄付市場の規模の差がある。個人寄付の名目GDP比を見ると、二〇二〇年時点で日本は〇・二三％、米国は一・五五％で、約六倍の開きがある。文化と税制、そして寄付の担い手の層の厚みが、研究支援の可能性を左右している。

クラウドファンディングという小さな民主化

巨大財団や患者会だけが医学研究を支えるわけではない。近年は、個人の少額寄付を束ねて研究費に充てるクラウドファンディングが、日本でも根を張りつつある。二〇一四年に始まった日本初の学術系クラウドファンディング「academist（アカデミスト）」は、これまでに二七七件のプロジェクトを実施し、累計流通額は約三・二億円、支援者は二万人を超えた。目標達成率は八七％、二〇二四年度は九三％に上る。月額の継続支援でファンのように研究者を支える仕組みもある。

金額の規模はHHMIやCFFとは比較にならない。しかし、無名の若手研究者が、業績や所属に縛られず、自らの研究の魅力を社会に直接語りかけて資金を得られる回路が生まれたことの意味は小さくない。研究資金の担い手を、少数の巨大な意思決定者から、多数の小さな共感者へと開いていく——それは医学研究フィランソロピーの、もう一つの静かな民主化と言えるだろう。

私費が研究の方向を決めるとき

ここまで見てきた事例は、いずれも民間寄付の力を物語る。だが同じ事実は、裏返せば懸念でもある。財団や個人の寄付は、公的資金と違って使途を自由に指定できる。その自由こそが、機動的に希少疾患へ光を当て、公的資金が届きにくい高リスク研究を支える強みとなる。しかし、その裏で研究の方向が寄付者の関心に引き寄せられれば、科学全体の均衡が崩れる恐れがある。

公的機関、とりわけ米国のNIHは、明日の商品にならない基礎研究や、公衆衛生上の優先度に基づく広く均衡のとれた研究群を、査読を通じて支えてきた。これに対し民間資金は、成果の見えやすい特定疾患や近未来の応用へ向かいやすい。だからこそ複数の専門家は、私的な慈善は公的資金を補完こそすれ、代替はできないと繰り返し警告する。近年の議論では、公的研究費が削られたときにフィランソロピーがその穴を埋め切れていないことも指摘されている。誰が資金を出すかは、どの病が優先され、どの問いが後回しにされるかを静かに決めてしまう。医学研究フィランソロピーの一世紀は、私費が科学に何をもたらしうるかと同時に、私費に何を委ねてよいのかという問いを、私たちに残している。